В мире впервые успешно лечить серьезное заболевание, которое ранее было смертельным приговором

Одно из самых серьезных и разрушительных заболеваний — Хантингтон — был успешно лечился, по словам врачей.

Эта болезнь, которая является наследственной, постоянно убивает клетки мозга и напоминает комбинацию деменции, паркинсона и бокового амиотрофического склероза. Замедление на 75%.

Означает, что прогрессирование заболевания, которое обычно происходило в течение одного года, будет длиться четыре года после лечения, что дает пациентам «качественную жизнь», сказала профессор Сара Табизи в комментарии BBC News.

Новое лечение-это тип генетической терапии, которая используется во время 12-18 мозга.

Первые симптомы болезни Хантингтона обычно появляются за 30-40 лет и в основном приводят к смерти в течение двух десятилетий — поэтому раннее лечение не может позволить симптомы вообще разрешать.

Профессор Табизи, директор центра болезни Хантингтона в Университетском колледже Лндона. 75% замедления в клиническом курсе ,-говорит она. Другие участники исследования все еще могут идти, хотя ранее они ожидали, что они будут прикошены к креслу на колесах.

Вероятно, будет дорого. Однако это реальная надежда для людей в расцвете сил, которые разрушает и разрушает их семьи

. Это вызывает болезнь Хантингтона

. В возрасте 54 лет). Это заболевание имеет 50% вероятность того, что ребенок наследует мутацию, а также станет больным. Последовательность

Препарат вводится в мозг, который под контролем мозга, который находится под контролем МРТ Блокирует инструкции (матричная РНК) из ДНК клетки, ответственной за продукцию мутированного гантинга. Они еще не были опубликованы для обзора другими специалистами. UCLH. Трудно передать эмоции словами , — добавил он. Некоторые пациенты имеют воспаление из -за вируса, что вызвало головную боль и путаницу. Эти симптомы либо проходили самостоятельно, либо необходимое лечение стероидами.

Профессор Уайт ожидает, что терапия« действует вся жизнь », потому что клетки мозга не восстанавливаются как кровь, кости или кожа. Подавить на получение лицензии в США в первом квартале 2026 года, чтобы вывести препарат на рынок в этом году. Ожидаемая высокая стоимость препарата не будет доступна для всех.

«Это будет дорого», — сказал профессор Уайльд.

Нет официальной цены. Генетическая терапия, как правило, очень дорого, но ее длительный эффект делает ее относительно доступным. Например, в Соединенном Королевстве NHS финансирует генетическую терапию для пациентов с гемофилией В стоимостью 2,6 млн. Фунтов стерлингов (3,5 миллиона долларов) на человека.

Профессор Табизи говорит, что эта генетическая терапия «является только началом» и открывает путь для других методов), которые приняли участие в тесте и сказали, что «чрезвычайно советы для пациентов и их семей».

Она уже работает с группой молодых людей, которые знают, у которых есть мутированный ген, но не имеет симптомов — это так называемая ноль -стадия.